لماذا يصعب تقدير قيمة الأدوية اليتيمة المخصصة لعلاج الأمراض النادرة؟ هناك مجموعة متنوعة من الأسباب، ولكن مراجعة النطاق من خلال جراند وآخرون. (2024) يقدم ملخصًا لطيفًا لهذه المشكلات. وتشمل التحديات الرئيسية أحجام عينات صغيرة لجميع المعلمات تقريبًا ونقص البيانات بشكل عام. وبشكل أكثر تحديدًا، تشمل القضايا الرئيسية المحددة في الورقة ما يلي:
- التاريخ الطبيعي للمرض: البيانات الوبائية غير واضحة (مثل معدل الإصابة والانتشار)، ومسارات المرض غير واضحة، والتشخيص المتأخر المتكرر/التشخيص الخاطئ؛ التحديات التي تواجه إنشاء سجلات الأمراض
- الفعالية السريرية. غالبًا ما تكون التجارب قصيرة المدة وبأحجام عينات صغيرة؛ عدد قليل من نقاط النهاية البديلة أو التي تم التحقق منها بشكل سيئ؛ صعوبة مقارنة العلاجات بسبب عدم التجانس في أنظمة العلاج وتصاميم الدراسة.
- التكاليف. محدودية البيانات عن العبء الاقتصادي للمرض والتكاليف غير المباشرة؛ تعد قابلية نقل استنتاجات التكلفة عبر الدراسات صعبة بسبب اختلافات البلدان
- جودة الحياة: عدد قليل من الدراسات حول HRQoL وتلك التي تم إجراؤها لها حجم عينة صغير؛ عدد قليل من مقاييس جودة الحياة الخاصة بمرض معين؛ يتم قياس HRQoL خلال نقاط زمنية محدودة مما يجعل رسم خرائط لمسارات المرض غير الخطية أمرًا صعبًا؛ تركيز محدود على تقديم الرعاية غير الرسمية
- الفعالية من حيث التكلفة. القليل من الدراسات السابقة؛ العديد من التحيزات (على سبيل المثال، تحيز النشر، وتحيز الرعاية)؛ قابلية نقل محدودة لنتائج CEA بسبب النتائج غير المتسقة للاختلافات عبر إعدادات الرعاية الصحية؛ الاستخدام المتكرر للافتراضات؛ عدم الإبلاغ عن افتراضات معدل الخصم؛ عدم تجانس معلمة الإدخال؛ عدد قليل من البيانات على مستوى المريض
- تأثير الميزانية. عدد قليل من دراسات BIM المنشورة لأي مرض معين؛ الاستخدام المتكرر للافتراضات غير المثبتة؛ عدم الإبلاغ عن الرعاية المتعلقة بالمخدرات
- القيمة/السداد. تختلف عتبات CEA الخاصة بكل بلد فيما يتعلق بالأمراض النادرة بشكل كبير عبر البلدان؛ تختلف متطلبات إطار القيمة عبر الدولة؛ وقد يمنع التسعير المرجعي عمليات الإطلاق في البلدان المنخفضة الدخل؛ يمكن أن يؤدي استخدام MCDA إلى التغلب على بعض قيود CEA ولكنه ينتج عنها قيود أخرى (على سبيل المثال، الشفافية والاتساق بين المعالجات)
للتغلب على هذه العوائق، يقترح المؤلفون عددًا من الحلول بما في ذلك العمل مباشرة مع مجموعات الدفاع عن المرضى، وإنشاء سجلات الأمراض، والنظر في اتفاقيات الدفع/تقاسم المخاطر القائمة على النتائج. يعد العمل مع المدافعين عن المرضى لجمع البيانات وإنشاء سجلات الأمراض أمرًا مفيدًا؛ من ناحية أخرى، في حين أن المدفوعات على أساس النتائج من شأنها أن تحل مشكلة عدم اليقين، فإنها قد تكون باهظة التكلفة لأن التكلفة الثابتة إلى حد كبير لإنشاء هذه الاتفاقيات وإدارتها قد لا تستحق التكلفة إذا تم توزيعها على عدد قليل جدًا من المرضى.
يمكنك قراءة المزيد من التفاصيل حول التحديات والفرص في التقييمات الاقتصادية للأمراض النادرة هنا.
